12月25 日，NMPA官网显示，阿斯利康的Eplontersen（依普隆特生钠）注射液在国内获批上市，成为小核酸疗法进入中国市场的又一重要信号。近年来，小核酸药物（如siRNA、ASO等）凭借高特异性、长效性及靶向“不可成药”基因的潜力，成为生物医药新热点，但其发展仍面临多重挑战：研发上需突破肝外递送技术；临床上需推动适应症从罕见病向常见病拓展；工艺上需解决大规模生产的成本与质控难题。

为应对这些痛点，跨国药企与本土创新力量正通过重金布局与战略联盟加速破局：诺华以120亿美元收购AOC先驱公司Avidity以获取肝外递送关键技术；本土Biotech圣诺医药与睿智医药达成长期战略合作，共同推进小核酸药物研发与转化。

在此背景下，BIOCHINA2026小核酸药物创新开发论坛将汇聚石药集团、信达生物、维亚臻等多家企业代表，聚焦临床开发实例、适应症探索与CMC战略，并特别策划非肝靶向递送专题，共探小核酸药物的下一个“黄金窗口”。

小核酸药物创新开发论坛

开场访谈

访谈：小核酸药物合作开发创新

嘉宾：张雪峰，迦进生物，联合创始人，COO

潘洪辉，圣诺医药，CEO

苏晓晔，石药集团，研究院院长

冀群升，靖因药业，CEO

小核酸药物临床开发案例分享

专题策划人：尤冬，维亚臻，临床研发执行副总裁

报告：siRNA药物临床开发策略解析与临床数据总览

嘉宾：尤冬，维亚臻，医学EVP

报告：心血管/代谢领域siRNA药物的临床开发及进展

嘉宾：戚立航，维亚臻，医学MD

报告：非心血管/代谢领域siRNA药物的临床开发及进展

嘉宾：郝静，维亚臻，医学MD

小核酸药物临床适应症探索

报告：抗肿瘤寡核苷酸药物HC016

嘉宾：白俊，海昶生物，小核酸部负责人

报告：临床乙肝功能性治愈适应症

嘉宾：徐中南，时安生物，VP

小核酸药物技术开发与CMC策略

访谈：小核酸药物开发与产业化挑战

主持：张佩琢，吉玛基因，董事长兼首席科学家

嘉宾：黄毅，国为医药，创新事业部总经理

万金桥，先衍生物，董事长

非肝靶向递送研究专题

报告：非肝靶向药物开发

嘉宾：周洁华，先衍生物，CSO

报告：小干扰核酸纳米颗粒用于局部减脂的开发和进展

嘉宾：田伟伟，圣诺医药(苏州），总经理

报告：小核酸药物将冲击减脂增肌市场

嘉宾：谢文凯，中美瑞康，首席技术官兼知识产权副总裁

报告：非肝靶向的肥胖症小核酸研究进展

嘉宾：王艳辉，信达生物，核酸药物副总监&siRNA药物发现负责人